2021-09-08 23:22:24 来源：jinnianhui金年会官网 作者：jinnian金年会官网
最近，一项名为“冰桶应战”的接力活动，正经过交际网络从北美风行至国内。许多科技和演艺界名人都接受了应战，甚至连美国总统奥巴马也遭到许多名人“点名”接力。这一行为艺术建议的初衷，旨在呼吁群众重视一种稀有病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症，俗称“渐冻症”)，并为患者筹措善款。
与“冰桶应战”的风行不同的是，ALS病作为一种稀有病，在社会上还归于群众认知的盲区，最为闻名的患者当属英国物理学家史蒂芬·霍金。世界卫生安排(WHO)将这类稀有病界说为，患病人数占总人口的0.065%～0.1%之间的疾病或病变。现在全球共约5000-6000种稀有病，共占到人类疾病的10%，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病等。
世界各国针对稀有病的界说据实际情况有所区别，例如美国确定稀有病为每万人中患者在7.5人以下的疾病，欧盟为每万人中5人以下，日本、韩国均为每万人中4人以下。但在我国，现在尚无稀有病的官方界说。
由于稀有病在人群中发病率低，群众缺少了解，许多患者经受着医疗、教育及社会保证等多方面的轻视。在医疗方面，由于患者少、商场小，医药公司并不肯在药物研制和医治方面投入，所以稀有病的医疗费用贵重且大都在医保规模之外。
相对而言，美国很早便意识到这个问题，并在公共利益的唆使下，寻觅立法途径来鼓舞稀有病的药物开发。1983年美国稀有疾病安排(NORD)建立，直接推进《稀有病用药法》(又叫“孤儿药法案”)经过。该法案对参加稀有病用药研制的公司给与了多方面的支撑：如特定的快速批阅通道，政府支撑药品临床试验费用的50%，以及给予研制公司7年的商场独占期。《稀有病用药法》的确大大鼓励了各公司投身研制，至2012年，由美国食物和药物管理局(FDA)同意上市的稀有病药品数量已达452种。
现在，全球已有30多个国家先后从立法方面临稀有病用药研制及医治方面给予了保证和支撑。例如，日本对稀有病用药研制公司给予10%的税务减免；韩国对稀有病用药报销2/3的费用；欧盟则给予研制公司长达10年的商场独占期。这些优惠方针也直接影响了各国稀有病药物研制商场，现在欧盟商场上稀有病用药已达681种，日本国内已有182种。
但在我国，现在商场上出售的130种稀有病用药悉数来自进口，仅有57种进入医保规模，可全额报销的有10种。一起，关于稀有病药物研制的专项法令也是一片空白，稀有病患者的服务机构也很少。对稀有病官方界说的缺失，被认为是现在稀有病相关方针拟定的困难和瓶颈。(生物谷
