2024-11-21 09:17:26来源：jinnianhui金年会官网 作者：jinnian金年会官网
近日，电视剧《狂飙》中，安欣与孟钰的be，让很多人意难平。但是在黑恶势力大行其道之时，为了最后的正义，也为了让身边人安全活下去，安欣不得不退一步，选择在旁边看着她幸福，这是在权衡利弊后做出的抉择。
事实上，在新药研发监管中，也有这样的“权衡”，例如，为了让晚期无药可用的肿瘤患者用上有效的药物，药监部门在谨慎评估患者获益风险后，允许单臂试验支持抗肿瘤药物上市，这也是其对循证医学证据级别要求进行一定程度的妥协后做出的抉择。
近日，美国FDA召开肿瘤药物咨询委员会会议，对6项已通过单臂加速批准上市的肿瘤适应证进行讨论，再次将单臂试验推向了风口浪尖。那么到底单臂试验是否可作为支持抗肿瘤药物上市的数据呢？让我们一起从以下七问七答中找找答案吧！
单臂临床试验是指在临床试验设计时，不设立平行对照组，并采用开放设计，不涉及随机与盲法。这些特征一方面加速了临床试验的进程，但同时也为试验结果本身带来了不确定性，因此，通过单臂试验加速批准上市的药物，通常要开展上市后的确证研究。
单臂试验不设立平行对照，而是采用外部对照(如历史对照)。由于历史对照为不同时期的不同研究，且未设立平行对照，单臂试验在评价时会引入偏倚因素，这导致单臂试验与RCT比较存在不足。主要表现在（1）单臂试验与历史对照中人群的纳入排除标准可能不同，同时，也无法对影响预后的因素进行分层均衡。（2）在没有同期对照的情况下，临床试验的结果可能受到自然病程变化的干扰。（3）作为一项开放研究，研究者对研究结果可能存在较高期待，患者参与临床试验可能会受到更多关注和护理，这些因素都可能影响单臂试验结果的可靠性。
无药可治的晚期肿瘤患者迫切的治疗需求是对单臂试验设计所带来不确定性妥协的基本前提。所以一般单臂试验适用于无标准治疗可选择的末线患者、疗效突出的药物。
目前，在我国基于单臂试验获得附条件上市药品的确证性研究均已进入计划或实施阶段，亦有药品已完成确证性研究，但尚无药品由附条件批准转为完全批准。
2020年7月1日起施行的《药品注册管理办法》(国家市场监督管理总局令第27号)中，设立突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批4个加快通道，并在第六十三条中明确了可以申请附条件批准的3种情形，其中一种就是治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药品，药物临床试验已有数据证实疗效并能预测其临床价值的药品。
2014年附条件批准上市的西达本胺为我国首个附条件批准上市的药物。截至2021年5月10日，共有19个药物的26个适应证获得批准附条件上市(表1)。
[1] 唐凌, 周明, 夏琳, 等.对单臂试验支持抗肿瘤药物上市策略的再思考[J]. 中华肿瘤杂志1-00376
