2024-11-21 08:44:10来源：jinnianhui金年会官网 作者：jinnian金年会官网
9月14日和15日，辉瑞公司（Pfizer）举办了为期两天的线上投资者日活动（Investor Day）。
研制日向来是一个以新药研制为导向的药企的重头戏。本日，这家世界大药企在发布基因医治稀有病的发展时称，在威尔逊病（Wilson，我国名为肝豆状核变性）方面也在紧锣密鼓临床研讨.
发表信息称，威尔逊病的这个基因医治, VTX-801（维维特医治），用AAV矢量编码ATP7B，康复铜平衡和反转肝脏功用。
一期临床试验估计在2020年提交. 新药的上市请求估计在5年后, 2025年提交.
比较血友病和DMD, 威尔逊病的确诊患病率在美国和欧洲约为2100人, 估计 2026 年全球市场规模为 5 亿美元.
威尔逊病是一种缓慢的、危及生命的疾病由肝脏中铜的反常堆集引起，并且, 这个铜堆集损害大脑和其他重要器官.
辉瑞公司创建于1849年，迄今已有170年的前史，总部坐落美国纽约，是全球最大的以研制为根底的生物制药公司。
2019年3月20日，辉瑞宣告，现已赞同付出或许高达6.36亿美元收买法国Viver Theraputics公司的医治威尔逊病的基因疗法的权力。
依据合约，辉瑞将首付5，100万美元，收买Vivet公司15%的股权，并获得了收买该未上市公司一切未发行股份的独家挑选。
这个买卖也是继辉瑞在2016年6亿美元收买Bamboo获得了Bamboo的腺相关病毒医治肌营养不良，又一个在稀有病基因疗法范畴的大收买。
据Vivet公司显现，公司的医治威尔逊病的基因疗法，现已完成了临床前的研讨，正在活跃进入人体临床试验的预备。
当然，辉瑞看中的或许还不仅仅是一个医治肝豆状核变性的基因疗法，Vivet还有一个产品组合，都在临床前阶段医治其他稀有病。
据介绍，VTX-801是一种带着小型功用性ATP-7B铜转运体基因的腺相关病毒（AAV）药物，旨在经过外源性导入铜转运体基因康复肝细胞铜代谢的水平。
我国肝豆状核变性稀有病关爱协会铜娃娃稀有病关爱中心Chineseorganization for WilsonDisease，简称COWD，Wilson-China，是由肝豆状核变性稀有病患者及其家族、志愿者等自发安排的民间非营利性公益安排，是我国现在仅有一家专心于Wilson病集体关爱服务的病友安排。Wilson-China，我国肝豆状核变性（Wilson病）病友和家族沟通共享战“豆”经历的精神家园，传达wilson病的正确常识和医治前进，自助，助人，直面疾病，一起携手推进肝豆稀有病的救助和政策前进，为稀有病患者争夺更多的尊重及相等的生计时机、日子质量!
